Новокрещенных Евгения Эдуардовна - ординатор.117036, Москва, ул. Дм. Ульянова, д. 11.eLibrary SPIN: 2213-1513
Evgeniya E. Novokreshhennyx - resident.11 Dm. Ulyanova street, 117036 Moscow.eLibrary SPIN: 2213-1513
Губаева Диляра Наилевна - врач-детский эндокринолог.117036, Москва, ул. Дм. Ульянова, д. 11.eLibrary SPIN: 3431-3323
Diliara N. Gubaeva - MD, paediatric endocrinologist.11 Dm. Ulyanova street, 117036 Moscow.eLibrary SPIN: 3431-3323
Меликян Мария Арменаковна - педиатр-эндокринолог, кандидат медицинских наук, ведущий научный сотрудник Института детской эндокринологии.117036, Москва, ул. Дм. Ульянова, д. 11.eLibrary SPIN: 4184-4383
Maria A. Melikyan – MD, PhD.11 Dm. Ulyanova street, 117036 Moscow.eLibrary SPIN: 4184-4383
ОБОСНОВАНИЕ. Дети с врожденным гиперинсулинизмом (ВГИ), тяжелым орфанным заболеванием по-прежнему являются одними из наиболее трудных пациентов в практике врача-эндокринолога. Использование препаратов первой и второй линии не всегда эффективно и имеет ряд ограничений. В качестве альтернативной инсулиностатической терапии возможно применение аналога соматостатина длительного действия — ланреотида. Основное преимущество ланреотида состоит в достижении более стойкой концентрации препарата в крови, позволяющем минимизировать количество инъекций. Однако на сегодняшний день опыт применения ланреотида в лечении ВГИ ограничен небольшими группами пациентов. Также существует проблема отсутствия единой схемы терапии, в клинической практике отмечается потребность в калькуляторе расчета начальной эффективной дозы препарата.ЦЕЛЬ. Оценка эффективности и безопасности терапии ланреотидом при лечении ВГИ у детей.МЕТОДЫ. Проведено открытое одноцентровое ретроспективное исследование на базе ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава РФ. В исследование были включены пациенты детского возраста с ВГИ и доказанным диазоксид-резистентным течением заболевания, исходно получавшие терапию октреотидом в виде дробных подкожных инъекций или непрерывной подкожной инфузии с помощью помп. Оценивались показатели эффективности и безопасности терапии на фоне приема ланреотида на момент первой инъекции и после повторных инъекций на момент последнего очередного визита.РЕЗУЛЬТАТЫ. Группа исследования включала 12 пациентов. Компенсации углеводного обмена удалось достичь у 67% испытуемых (8/12). Полная эффективность терапии отмечалась у 8/12 пациентов (67%), частичная — у 3/12 (25%), отсутствие эффекта констатировано у 1/12 пациента (8%). Возраст пациентов на момент назначения ланреотида составлял 6 мес (5; 15). По данным исследования, наиболее эффективным является применение ланреотида в дозе 3,5-5,5 мг/кг/мес. Значимых побочных эффектов от терапии в нашей группе пациентов выявлено не было.ЗАКЛЮЧЕНИЕ. Применение ланреотида у пациентов с диазоксид-резистентным течением ВГИ оказалось эффективным и безопасным у подавляющего большинства пациентов. Более того, нам удалось найти решение клинического вопроса по расчету эффективной дозировки ланреотида у пациентов с ВГИ.
BACKGROUND: Children with congenital hyperinsulinism (CHI), a severe orphan disease, are still one of the most demanding patients in the endocrinology practice. The use of first- and second-line drugs is not always effective and has a number of restrictions. Lanreotide — long-acting somatostatin — represents an alternative insulinostatic therapy. The main advantage of lanreotide is stable concentration of the drug in the blood that enables minimizing the number of injections. However, the experience of using lanreotide in the treatment of CHI is limited to small groups of patients. There is also a problem of the absence of a standardized regimen in clinical practice; and the calculator for evaluating the initial effective drug dose is needed.AIM of the study is to evaluate the effectiveness and safety of lanreotide therapy in the treatment of CHI in children.MATERIALS AND METHODS: An open single-center observational study was conducted on the basis of Endocrinology Research Centre. The study included diazoxide-unresponsive pediatric patients with CHI who were initially treated with octreotide in different modes: multiple daily subcutaneous injections or continuous subcutaneous infusion via pumps. The indicators of the effectiveness and safety of the lanreotide therapy were evaluated shortly after the first injection and lately on a regular visit after further injections.RESULTS: The study group included 12 patients. Persistent euglycaemia was achieved in 67% of the subjects (8/12). Complete effectiveness of the therapy was observed in 8/12 patients (67%), partial — in 3/12 (25%), and lack of effectiveness — in 1/12 of the patient (8%). The age of the patients at the time of lanreotide administration was 6 months (5; 15). According to the study, the most effective dose of lanreotide is 3.5-5.5 mg/ kg/ month. There were no significant side effects observed.CONCLUSIONS: The use of lanreotide in patients with diazoxide-resistant congenital hyperinsulinism was effective and safe in the vast majority of the patients. Moreover, we were able to calculate the effective dosage of lanreotide in CHI patients which fulfilled the clinical demand.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.